Dicerna Pharmaceuticals是一家製藥公司，開發基於RNA幹擾(RNAi)的治療方法，針對包括癌症在內的多種疾病領域的基因定義靶點。Dicerna的治療方法利用其Dicer底物siRNA (DsiRNA)分子和EnCore給藥技術，使以前不可藥的疾病靶點沉默，為患者提供了一種潛在的新治療選擇。Dicerna通過EnCore脂質納米顆粒給藥技術將DsiRNA分子傳遞到癌細胞中。EnCore已被專門設計用於在腫瘤中積累，並介導DsiRNAs有效傳遞到癌細胞細胞質中的RNAi機製。Encore顆粒具有良好的耐受性，使用完善的單元操作製造，以確保商業可擴展性。

ReCode Therapeutics是一家基因藥物公司，利用卓越的遞送技術推動下一波mRNA和基因校正療法。ReCode的選擇性器官靶向(SORT)脂質納米顆粒(LNP)平台是下一代遺傳藥物技術，能夠精確地傳遞到肝髒以外的靶器官和細胞。SORT LNP平台是ReCode疾病修飾mRNA和基因校正療法管道的基礎。ReCode的主要項目專注於原發性纖毛運動障礙和囊性纖維化。ReCode正在利用其SORT LNP平台和核酸技術來擴大其治療管道，在靶器官中使用mrna介導的替代和基因校正，精確靶向疾病相關細胞。Recode Therapeutics成立於2015年，總部位於加利福尼亞州門洛帕克。

HDT生物是一家生物製藥公司，開發用於癌症和傳染病免疫治療的藥物。該公司成立於2018年，總部位於華盛頓州西雅圖。

Ethris開發信使rna療法，專注於呼吸道疾病和疫苗。其RNA技術平台有助於發現、設計和開發轉錄療法，幫助恢複患者細胞和組織中缺失的功能。該公司成立於2009年，總部位於德國的普萊尼格。

BioNTech (NASDAQ: BNTX)為癌症和其他疾病提供新的免疫治療解決方案。公司專注於生物製藥的計算發現和治療性藥物平台開發。它與製藥公司合作，如Genmab、賽諾菲、Genentech、Genevant、複星製藥和輝瑞。該公司成立於2008年，總部位於德國美因茨。

Akcea Therapeutics (NASDAQ: AKCA)是一家晚期生物製藥公司，專注於開發和商業化治療由脂質紊亂引起的嚴重心髒代謝疾病患者的藥物。